Thérapie génique : le premier médicament autorisé en Europe




La Commission européenne vient de donner son feu vert à la commercialisation du Glybera® (alipogène tiparvovec), un médicament de thérapie génique développé par du laboratoire  néerlandais UniQure .

Il est destiné à des patients souffrant de déficience en lipoprotéine lipase (LPLD), un trouble métabolique rare , qui sont victimes de crises de pancréatites aigües.

Glybera devient la première thérapie génique approuvée par des autorités réglementaires dans le monde occidental.

“Les patients souffrant de LPLD, une maladie héréditaire très rare, sont incapables de métaboliser les particules de graisse transportées dans leur sang, ce qui entraîne une inflammation du pancréas (pancréatite), un trouble très grave et douloureux, potentiellement mortel. Cette approbation fait de Glybera la première thérapie génique approuvée par des autorités réglementaires dans le monde occidental” indique l’agence PR Newswire.

Comme le rappelle le Figaro Le Glybera avait reçu une recommandation favorable de l’Agence européenne du médicament dans le courant de l’été. Son déploiement commercial devrait commencer au deuxième semestre de 2013 .

Cette première thérapie génique autorisée en Europe a un prix et pas des moindres : elle pourrait coûter 1.2 million d’euros par patient, ce qui constituerait un nouveau record.

L’autorisation de mise sur le marché couvre les 27 États membres de l’Union européenne. uniQure s’apprête désormais à déposer une demande d’approbation réglementaire aux États-Unis, au Canada et sur d’autres marchés.

« L’approbation finale de Glybera par la CE marque une étape essentielle dans la mise à disposition de thérapies géniques, non seulement pour la LPLD, mais également pour un grand nombre de maladies rares présentant un besoin médical largement non satisfait », a déclaré Jörn Aldag, PDG d’uniQure. «

Et de rajouter que cette approbation “offrait un solide soutien aux autres programmes de développement avancés d’uniQure qui se concentrent sur la porphyrie aiguë intermittente, le syndrome de Sanfilippo de type B, l’hémophilie de type B et la maladie de Parkinson. »