Mucoviscidose : un espoir de guérison pour les malades




Photo Credit: Janice Haney Carr

Un espoir de guérison pour tous ceux qui souffrent de la mucoviscidose cette  maladie génétique qui touche actuellement plus de 6000 personnes en France. Un nouveau traitement, l’Ivacaftor® des laboratoires Vertex Pharmaceutical, permettrait en effet d’agir directement sur les mécanismes de la mucoviscidose et d’améliorer ainsi la qualité de vie des patients touchés par cette maladie.

C’est au terme d’un essai clinique de phase 3 que les scientifiques de l’Université américaine “Case Western” de Cleveland ont constaté une amélioration majeure et durable des fonctions pulmonaires d’enfants placés sous Ivacaftor® (comparativement à des enfants ayant reçu un placébo).

Au bout de 24 semaines ils ont ainsi observé que la capacité respiratoire, diminuée par la maladie, était en moyenne supérieure de 10,6 % chez ces enfants. Cet effet bénéfique s’est ensuite maintenu jusqu’à 48 semaines et ce sans effets secondaires. Les scientifiques ont également constaté chez ces enfants une diminution des infections mais aussi une prise de poids.

Cette étude a été menée durant 48 semaines sur 161 participants (âgés de douze ans et +) tous porteurs d’une mutation génétique rare (G551D) qui affecte 4 à 5% des personnes atteintes par la mucoviscidose. Le suivi de ces enfants va se poursuivre durant une année supplémentaire.

C’est la première fois qu’un traitement s’attaque aux causes de la maladie et pas seulement à ses complications.

Des résultats encourageants mais qu’il convient de prendre avec prudence a indiqué le Docteur Evelyne Jacquz-Haigrin, responsable du département de pharmacologie pédiatrique à l’hôpital Robert Debré.

Interrogée par Europe 1 elle a tenu à rappeler que ces résultats ne concernaient qu’un petit nombre de malades de la mucoviscidose porteurs d’une mutation particulière de la maladie.

Un très bon article à lire sur le sujet sur le site du Figaro