Le Téléthon fait progresser la recherche



affiche-telethon2009La 23eme édition du Téléthon a démarré hier soir sur France Télévisions, une édition qui  a plus que jamais besoin de votre générosité pour permettre à la recherche de continuer à avancer. Le Téléthon a toujours comme objectif de combattre l’inéluctable et d’inventer la médecine de demain pour guérir les enfants.

Plutôt que de revenir sur la polémique lancée par Pierre Bergé qui en a rajouté une couche supplémentaire hier en déclarant que le Téléthon se conduisait comme une secte, nous préférons de notre côté souligner quelques-uns des progrès spectaculaires réalisés par les chercheurs grâce aux dons et à la générosité des Français.

Et parmi ces progrès spectaculaires de la recherche, soulignons le traitement avec succès de deux enfants atteints d’une maladie grave du cerveau, une nouvelle porteuse d’espoir dont nous nous faisons l’écho il y a quelques semaines à peine.

En effet deux jeunes enfants atteints d’adrénoleucodystrophie, une maladie mortelle du cerveau, ont été traités avec succès par l’équipe française du Pr Aubourg et du Dr Cartier-Lacave (Hôpital Saint-Vincent de Paul, Inserm, Université Paris Descartes)…  grâce à un nouveau vecteur de thérapie génique.

Grâce à un nouveau traitement développé par cette équipe, et plus de deux ans après le début du traitement, non seulement la progression de la maladie a été arrêtée chez ces deux enfants mais  aucun effet secondaire n’a été observé pour le moment. A noter que l’on dispose dans un cas comme dans l’autre d’un recul 3 ans pour le premier patient et de 2 ans et demi pour le second.

C’est une victoire d’autant plus importante pour ces deux garçons car ils ne pouvaient pas bénéficier d’une greffe de moelle osseuse.

C’est aussi une avancée majeure pour tous ceux qui souffrent de maladies génétiques rares et une étape importante sur le chemin de la guérison des maladies génétiques rares par thérapie génique. Cette grande première et cette avancée majeuse concrétisent aussi les espoirs placés dans l’utilisation de vecteurs de thérapie génique dérivés du virus VIH (lentivirus) pour une application thérapeutique chez l’homme.

Dans un communiqué l’AFM qui soutient de longue date l’équipe du Pr Aubourg et du Dr Cartier-Lacave grâce aux dons du Téléthon s’est réjouit de cette très bonne nouvelle, une victoire pour tous ceux qui se mobilisent durant le Téléthon et conforte le bien-fondé de la stratégie menée depuis 20 ans qui consiste à développer les thérapies innovantes pour les maladies génétiques rares.

En quoi consiste cette nouvelle approche ? A greffer les propres cellules de moelle osseuse du patient après traitement par thérapie génique sans recourir à un donneur, évitant ainsi les complications de la greffe.  Les cellules souches de la moelle osseuse des patients sont prélevées, puis corrigées par transfert d’une version fonctionnelle du gène déficient à l’aide d’un vecteur de thérapie génique dérivé du virus VIH modifié et inactivé.

Des échantillons de tissus ont en effet été confiés à GénoSafe, la société d’Evry créée par l’AFM et Généthon, le laboratoire financé grâce aux dons du Téléthon. Cette société a été chargée de s’assurer notamment qu’aucun virus pathogène s’était « reformé » et qui, au vu des résultats, a pu donner son feu vert à la suite du traitement. C’est en effet la première fois au monde que le lentivirus HIV, dépourvu bien sûr de ces éléments génétiques pathogènes, était utilisé pour transporter un gène chez des personnes non touchées par le Sida. Les cellules ainsi corrigées sont ré-injectées aux patients comme après une greffe classique; elles vont regagner la moelle osseuse et certaines, par un mécanisme naturel, vont se diriger vers le cerveau du patient et jouer le rôle correcteur.

« Les deux patients traités vont bien : la progression de la maladie s’est arrêtée quelques mois après l’auto-greffe » explique le Dr Nathalie Cartier-Lacave, directeur de recherche à l’Inserm. « C’est la première fois que l’on traite avec succès une maladie grave du cerveau par thérapie génique, ce qui donne un nouvel élan pour le traitement des maladies humaines par ce type d’approche » ajoute le Pr Patrick Aubourg de l’Université Paris Descartes qui a notamment permis à cet essai thérapeutique, après 16 ans de recherche, d’aboutir.

Pour mémoire le 23eme Téléthon se déroule jusqu’à ce soir avec comme parrain l’acteur français Daniel Auteuil. Le thème de cette année « Tous plus forts que tout ! »

Pour donner et aider la recherche, n’oubliez pas le 36 37 ou www.telethon.fr

Laisser un commentaire